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骨髓纤维化: 患者中位生存期仅5.7年

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发布时间:2017-08-15  来源: 广州日报

  创新型靶向药物有望改变治疗现状,越早治疗患者获益越大

  说起恶性血液病,人们首先想到的往往是白血病,而一种名为“骨髓纤维化”(MF)的血液疾病,比白血病更凶险,高危患者的平均生存期仅2.3年。不过,这一现状或将随着创新靶向药物捷恪卫(磷酸芦可替尼)的上市而获得改变,骨髓纤维化患者的生存期有望延长。据悉,该药目前已在国内获批用于骨髓纤维化的治疗。

  高危病患中位生存期仅2.3年

  什么是骨髓纤维化?据南方医科大学血液病研究所所长、南方医院血液科主任刘启发教授介绍,这是一种以骨髓逐渐发生纤维化病变为特征的恶性血液疾病,病因不明确。目前该病尚没有确切的国内发病率数据,欧美国家骨髓纤维化发病率约为0.4~0.6/10万人,多发于40岁以上群体,男性发病率略高于女性。骨髓纤维化疾病恶性程度高,患者整体中位生存期为5.7年,而高危患者生存期仅2.3年。

  “患者早期一般没有明显症状。”刘启发谈到,许多病人直到出现腹部肿大才就医,这时候的病情多为中晚期了。而如果能早发现早治疗,患者的临床获益会是最大的。

  刘启发指出,长期以来,骨髓纤维化没有特别好的治疗方式,异基因造血干细胞移植是目前理论上唯一的治愈手段,但移植失败率高,移植效果远不如白血病。“纤维化的骨髓就好比‘长老’了的蔬菜,由于纤维化几乎不可逆转,干细胞很难种上,种植成功率不到50%。” 因此,目前骨髓纤维化的治疗主要针对临床症状,但副作用大,且围手术期并发症发生率和死亡率较高。

  创新药可以改善症状 延长生存

  不同于原有的治疗手段,芦可替尼是唯一针对骨髓纤维化发病机制的靶向治疗药物。刘启发解释:“芦可替尼是JAK-STAT通路靶向药物,可减缓甚至阻断骨髓纤维化进程,原理就像给蔬菜保鲜,减慢和甚至阻断其‘变老’,使其更长久地稳定在比较新鲜有活力的状态。”

  骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏,降低疾病负荷,改善生活质量;长期治疗目标是稳定或改善骨髓纤维化进程,延长生存时间。据悉,由诺华研发和生产的芦可替尼已于2017年3月获得中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准上市,它是第一个获得美国食品和药品管理局(FDA)和欧洲药品监督管理局(EMA)批准用于髓纤治疗的靶向药,也是英国指南中被推荐治疗骨髓纤维化一线药物。

  刘启发表示,尽管骨髓纤维化目前在临床上难以治愈,但患者只要及早发现,积极配合专科医生规范治疗,可以将其作为一种“慢性病”进行终身控制和管理,更好地提高生存质量,延长生存时间。

  (余梓桐)

编辑:刘清梅
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